目前无法彻底治愈矮小症，但在骨骺线还没闭合前，用生长激素、促生长激素释放激素治疗，男性患者成年后身高能达1.6米以上，女性患者成年后身高能达1.5米以上，实现临床治愈。
治疗原则即根据不同病因进行不同的早期诊断、早期治疗，一般治疗效果较好，具体如下：
1、如果儿童的矮小症因生长激素缺乏引起，需补充生长激素;
2、如果儿童的矮小症因甲状腺功能低下引起，需补充甲状腺素;
3、如果儿童的矮小症因中枢器质性病变引起，必要时需手术治疗;
4、如果儿童的矮小症因先天性卵巢发育不良引起，在骨龄12岁前使用生长激素替代治疗，12岁后可以联合或单独使用雌、孕激素治疗;
5、近几年研究发现不明原因的特发性矮小症，用生长激素治疗也安全有效。
矮小症的原因相对来说比较复杂，常见原因有以下几个方面：
1、遗传因素：比如宝贝的父母双方至少有一人身材矮小，这种情况下，宝贝出现身材矮小的几率就会明显高于同龄的宝贝;
2、生长发育迟缓：比如在妊娠期间存在宫内发育迟缓，或者是出生的时候存在早产或者是双胎、多胎，这种情况下身高就会明显落后于同龄的宝贝;
3、生长激素缺乏：导致宝贝出现身材矮小，在这种情况下，一般常见有特发性的生长激素缺乏症;
4、其他因素：还有一部分宝贝可能是由于营养不良所造成。